CRISPR-Cas9, editando el genoma

Representación de una hélice de ADN

Laboratorios en China han comenzado a usar técnicas controvertidas para editar el ADN de pacientes con cáncer y VIH.

Aunque todavía no se han publicado estudios con los resultados de estas primeras pruebas con el sistema CRISPR-Cas9 en pacientes humanos. CRISPR (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas, por sus siglas en inglés) son familias de secuencias de ADN que juegan un papel importante en los sistemas de defensa bacterianos. CRISPR es la estrategia de edición de genoma más reciente, simple y barata que existe, y ha causado revuelo en las comunidades científicas del mundo en los últimos dos años. El sistema editor de genes CRISPR-Cas9 fue adaptado del sistema que ocurre de manera natural en las bacterias: cuando es invadida por un virus, la bacteria captura secuencias de su ADN y los usa para formar las matrices de su CRISPR así puede no sólo recordar el virus sino reproducir esas secuencias. Si la bacteria vuelve a ser atacada por el mismo virus, producirá segmentos de ARN de la matriz CRISPR para desactivar el virus.

CRISPR-Cas9 funciona de manera similar en el laboratorio: el material ARN creado se ata a una secuencia del genoma de ADN a través de la enzima Cas9, que corta el sitio elegido para la edición. Una vez cortado, se insertan secuencias genéticas fabricadas a la medida o se reemplazan con otras. La célula misma repara el ADN resultante con sus propios procesos. Así, en teoría, será posible curar y prevenir un buen número de enfermedades en seres humanos. Es un tratamiento que promete mucho y en la actualidad se están realizando pruebas clínicas de trastornos de un solo gen como la hemofilia y la fibrosis quística. También se esperan resultados en enfermedades más complejas como cáncer, enfermedades mentales e infecciones de VIH (el VIH ya ha sido eliminado de ratones vivos mediante CRISPR-Cas9).

Biohacking

Dijimos que hay un gran interés en este campo en comunidades de todo el mundo, pero no todo el mundo está regido por las mismas leyes. Mientras que varios países europeos aún discuten los dilemas éticos de editar un genoma, China (con diferentes circunstancias sociorreligiosas) comenzó a realizar pruebas clínicas del sistema CRISPR-Cas9 en humanos en 2015. The Wall Street Journal publicó un reportaje ayer sobre los 86 casos clínicos tratados hasta la fecha: pacientes con HIV y diferentes tipos de cáncer. Algunos de los doctores chinos que trabajan con CRISPR fueron entrevistados por el diario neoyorquino y hablan de un éxito parcial de la terapia génica: ciertos pacientes mejoraron. También refieren que 15 pacientes habían fallecido, menos de la mitad por causa de la terapia. Este mismo año se comenzarán las pruebas en 18 pacientes con cáncer en Estados Unidos.

Las terapias génicas, y en particular CRISPR-Cas9, son parte de la medicina futura. Ya hoy en día se ha visto su éxito en varios animales y plantas (salmones del Pacífico más grandes, papas resistentes a plagas, soya que produce mejor aceite, etc.). Sin embargo, como cada avance de la ciencia, conllevan riesgos: animales puestos en libertad después de haber editado su genoma pueden causar un fenómeno de genética dirigida (que estimula la herencia de genes no deseados) en poblaciones enteras; aunque la edición funcione bien, en algunos casos los genes introducidos afectan otros genes de manera inesperada (off-target effects); existe la posibilidad de inducir tumores por mutagénesis; etc. Por lo pronto, es absolutamente necesario regular el uso de CRISPR y otras terapias génicas y, sobre todo, no permitir la edición de la línea germinal, donde un off-target effect perduraría durante generaciones.

 

Autor: IIEH

Fuentes:

China, libre de obstáculos legales, se adelanta en la carrera de la edición de genes

China ya ha editado los genes de 86 personas con CRISPR

¿Qué es la edición del genoma y CRISPR-Cas9?

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